Editorial

Comme notre N° 78 de décembre 2011 l’indiquait déjà, certaines maladies sont si peu fréquentes que le coût du développement et de la mise en vente d'un médicament destiné à les traiter n’ont que peu de chances d’être amortis dans les conditions normales du marché. De ce fait, ce type de médicaments est dénommé “orphelin” (prescriptions inférieures à 1 personne sur 2000).
Afin que les patients souffrant d'affections rares puissent tout de même bénéficier de traitements appropriés, il est nécessaire d'inciter l'industrie pharmaceutique à promouvoir la recherche, le développement et la commercialisation de tels produits. Ainsi, depuis 1983 aux USA et 2000 en Europe, il est prévu dans ce domaine un allègement des procédures d’enregistrement, une adaptation des exigences pharmaceutiques, un soutien à la recherche et une garantie d’exclusivité commerciale dans l’indication visée. La Suisse applique en la matière la politique européenne. Le tout avec quels résultats ?

Des médicaments orphelins sont développés

Aux USA, l’adoption de l’ « Orphan drug act » avait fait plus que décupler le nombre de médicaments orphelins mis sur le marché en une décennie. En Europe, plus de 130 médicaments sont maintenant commercialisés avec le statut d’orphelin (selon les données du réseau Orpha.net). Parmi ceux-ci, une réussite notable : celle du Glivec (ou imatinib), un médicament salvateur, commercialisé pour une forme rare de leucémie qui touche une cinquantaine de nouveaux patients par an en Suisse. Le fabricant en avait obtenu un prix avoisinant 50'000.- Fr. par année de traitement. Dix ans plus tard, compte tenu de certaines extensions d’indication et surtout du cumul de survie des patients traités, ce ne sont pas loin d’un millier de personnes en Suisse qui reçoivent ce médicament. Il caracolait en 2009 à la deuxième place des ventes mondiales de Novartis avec un chiffre d’affaires de 4 milliards de dollars ! Ces éléments ne doivent cependant pas faire oublier qu’aujourd’hui encore seule une petite minorité des patients atteints de maladie rare bénéficient d’un traitement spécifique.

Les fabricants demandent des prix très élevés

Cette revendication est présentée comme une conséquence inévitable du petit nombre de patients sur lesquels répartir les coûts de développement et de production. Le prix d’une année de traitement par un médicament orphelin peut ainsi atteindre plusieurs centaines de milliers de francs, tout en représentant pour les patients la seule chance de survie ou de meilleure qualité de vie qu’ils puissent espérer. Cette situation relativement nouvelle soumet le système de santé à des tensions économiques et éthiques sans précédent.
La prise en charge des maladies rares est au cœur des tensions qui traversent notre système de santé, l’offre de soins étant jugée encore très insuffisante et déjà beaucoup trop chère !
Au demeurant, cette évaluation ne s’applique-t-elle pas plus largement à la médecine, dont chaque succès individuel ne fait en somme que retarder l’inéluctable sans jamais l’empêcher ? Entre idéal de solidarité et contraintes de coûts, quels efforts les citoyens/contribuables/assurés/patients potentiels sont-ils prêts à consentir pour le traitement des moins bien lotis ? Comment répartir les ressources de santé entre les nombreux patients souffrant des quelques centaines d’affections communes et les moins nombreux atteints de l’une ou l’autre parmi les milliers de maladies orphelines recensées à ce jour ?
Il sera passionnant d’observer les orientations que prendra à ces sujets un pays proclamant sienne depuis Sempach la devise « Un pour tous, tous pour un »…